Самарская область получила инновационный препарат для лечения одного из тяжелейших заболеваний

Фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллезным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии под названием Беремаген геперпавек.
В прошлом году препарат был одобрен экспертным и попечительским советом фонда «Круг добра» для внесения в перечень закупок. Беремаген геперпавек – это гель, который способствует выработке в коже коллагена 7-го типа, синтез которого снижен или отсутствует у данной категории пациентов. 

Его принцип действия направлен на привнесение в организм функциональной копии неработающего у пациента гена «COL7A1». В том месте, где нанесено лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые. 
Результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен. Новый препарат должен значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов.
Буллезный эпидермолиз – одно из тяжелых и редких (орфанных) заболеваний. На коже и слизистых оболочках больного образуются пузыри и эрозии при незначительном механическом воздействии или без него.  До недавнего времени для терапии этой болезни не существовало специфического лекарственного препарата.
Теперь он есть! И Россия стала одной из первых стран в мире, где он доступен.

Всего в ближайшие месяцы Беремаген геперпавек получат более 150 детей из 65 регионов страны.
Терапию пройдут и маленькие пациенты в Самарской области. Первое нанесение препарата было запланировано на 20 января этого года. 
Так как препарат имеет особенности и в нанесении, и в хранении, ранее сотрудники региональных медучреждений прошли специальное обучение.
Благодаря фонду «Круг добра» жизненно необходимые перевязочные средства – дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации получают почти 300 детей с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза.
Фонд был создан в 2021 году Указом Президента России в качестве дополнительного механизма организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями.